Medfølende bruk (Compassionate Use): Tilgang til ugodkjente legemidder for alvorlig syke

Medfølende bruk (compassionate use / expanded access) gir pasienter med **alvorlig eller livstruende sykdom** tilgang til **ugodkjente legemidder** utenfor kliniske studier, når ingen godkjente alternativer finnes.

Når er det aktuelt?

• Livstruende / alvorlig kronisk sykdom (kreft, ALS, sjelden sykdom, HIV m.fl.)
• Ingen godkjent behandling gir nytte
• Ikke kvalifisert til klinisk studie (eksklusjonskriterier, geografisk avstand, alvorlighetsgrad)
• Legemidlet er i klinisk utvikling (typisk fase 2/3) – sikkerhetsdata finnes, men effekt ikke fullt dokumentert
• Produsent vil levere legemiddet

Regulære rammeverk (EU / EØS / Norge)

• Nasjonal medfølende bruk (Named Patient Basis): Individuell søknad fra lege til legemiddelmyndighet (Norge: **Legemiddelverket**). Rask behandling (dager–uker). Lege ansvarlig for overvåking, bivirksmelding.
• Utvidet tilgangsprogram (Expanded Access Program / Treatment IND): Produsent etablerer program for en gruppe pasienter. Krever protokoll, Etisk komité godkjenning, Legemiddelverket godkjenning.
• Artikkel 83 EU-direktivet: Harmonisert prosedyre for gruppetilgang.

Viktige betingelser

• Informed consent: Pasienten må få skriftlig informasjon om at legemidlet er ugodkjent, ukjente risikoer, alternativet (palliativ behandling), og samtykke.
• Kostnad: Produsent *kan* kreve betaling (ofte gratis i EAP), men sykehus/lege kan fakturere administrasjon. Forsikring dekker sjelden.
• Ansvarsfraskrivelse: Produsent krever ofte signert fraskrivelse – pasient tar risiko.
• Overvåking: Lege må rapportere alvorlige bivirkninger (SAE) til Legemiddelverket og produsent.

Etiske utfordringer

• Falsk håp / terapeutisk misconception (pasient tror det *er* godkjent kur)
• Ulik tilgang (ressursterke pasienter / land får tilgang, andre ikke)
• Kan undermine rekruttering til kliniske studier (som gir best evidens)
• Hvem prioriteres ved begrenset tilgang (lotteri, medisinsk behov, "rule of rescue")?

Norsk praksis

Legemiddelverket håndterer ~50–100 søknader årlig. Krever: journalutdrag, begrunnelse fra spesialist, produsentens samtykke, pasientens samtykke. Beslutning ofte innen uker. Ingen sentral register over alle tilfeller (men produsent må rapportere).