Genetisk pharming: Produksjon av legemidler i genetisk modifiserte organismer

Genetisk pharming (eller bare «pharming») er bruken av genetisk modifiserte planter eller dyr til å produsere farmasøytiske proteiner/legemidler. Organismens egen cellulære maskineri «kapres» for å uttrykke et menneskelig gen (f.eks. insulin, antistoffer, vaksineantigener, blodkoagulasjonsfaktorer).

Organismer i bruk

• Pattedyr (geiter, kuer, kaniner): Proteinet uttrykkes i melken (lett å rense, stor volum). Eks: Antitrombin (ATryn® fra geitemelk), C1-esterase inhibitor.
• Planter (tobakk, potet, ris, saffran, salat): Proteinet uttrykkes i blad, frø eller knoller. Fordeler: billig skalaopp, ingen patogener fra dyr, post-translasjonelle modifikasjoner ligner menneske. Utfordringer: glykosyleringsmønster kan skille seg, regulering, offentlig aksept.

Prosess og utfordringer

1. Genkonstruksjon (promotor, kodon-optimering, signalpeptid for sekresjon).
2. Transformasjon (Agrobacterium, biolistics, CRISPR).
3. Seleksjon og karakterisering av linjer (ekspresjonsnivå, stabilitet, sikkerhet).
4. Skalaopp og downstream-rensing (GMP).
5. Regulatorisk godkjenning (EMA/FDA) – krav til identitet, renhet, potens, sikkerhet som konvensjonelt produsert legemiddel.

Utviklingstid: 10+ år. Kostnad: hundrevis av millioner USD.

Etiske og samfunnsmessige aspekter

Bekymringer: GMO-skepsis, risiko for kryssing til vilt/planter i matkjeden, allergipotensial (hvis allergisk organisme brukes), patenter/egenkap på liv, adgang for fattige land. Debatten pågår; regulering er streng.