Hjem >> Sykdommer og betingelser >> Slik Forstå Gene Therapy

Slik Forstå Gene Therapy

å få forståelse for genterapi, er det best å komme i gang med noen grunnleggende fakta:
Gener er de grunnleggende enheter av arvelighet. Et omfattende utvalg av plager og forholdene er på grunn av en feil i en persons gener, og noen av disse genetiske lidelser omfatter autisme og andre typer mental retardasjon, autoimmune sykdommer, høyt blodtrykk, hjertesykdom og kreft. Selvfølgelig, i noen tilfeller gener er ikke den eneste faktor i utviklingen av sykdommen; miljø og livsstil er på spill, så vel.
Genterapi tar sikte på å tilveiebringe en kur til disse betingelser ved å korrigere den bestemte defekte gener ansvarlig for utviklingen av sykdommen.
Det finnes flere metoder som er utviklet for genterapi, og den mest vanlige tilnærming er innsetting av et normalt gen inn i det riktige genomet for å erstatte den usunn genet. Andre metoder er:

  • reparasjon av den unormale genet gjennom reversmutasjons, hvor genet er restaurert til sin sunne tilstand
  • bytte av den unormale genet for et normalt gen
    < .no> Hva bærer kurativ genet til målcellene? Den kalles bærermolekylet eller "vektor". Når denne vektoren har nådd målcellen, så utlader den rette eller den terapeutiske menneskecelle inn i den. Det kan komme som en overraskelse, men virus (inkludert HIV) er de med størst potensial som vektorer. Dette er fordi virus naturligvis binde seg til sine verter og presentere deres genetiske materiale inn i det, og deretter produsere flere kopier av seg selv. Ved å erstatte virusets skadelige gener med gener kodet med den ønskede herde, teoretisk sett er et virus perfekt vektoren. En rekke studier og eksperimentering blir fortsatt gjennomført for å fullt ut avgrense denne metoden.
    Bortsett fra de systemer som gjør bruk av virus, er det noen andre alternativer for genterapi. Den enkleste blant disse metoder er gjennom rett innsetting av terapeutisk DNA i målcellene. Dette er imidlertid en begrenset prosedyre fordi det bare kan brukes sammen med bestemte vev. Det er også upraktisk ettersom det krever store mengder av DNA.
    Per nylig, er genterapi på sin eksperimentelle etapper. Den har oppnådd noen grad av suksess, men det er fortsatt en enorm mengde risiko involvert i å utføre den. Hva er noen av de problemene som genterapi står overfor?
  • Kortvarige naturen. Forskere får problemer assimilere sunt DNA i genomet, spesielt med tanke på at cellene splittet raskt. På grunn av dette, vil pasienten måtte fortløpende gjennomgå genterapi.
  • Natural immunrespons. Som det humane immunsystem er utformet for å angripe inntrengere, kan disse kunstig kodede genene bli angrepet av immunsystemet.
  • Problemer med bærere. Virus presentere en rekke alvorlige komplikasjoner som giftighet, immun og inflammatoriske responser. Det er også en mulighet for at vektorvirus kan forårsake sykdom gang inne i systemet.
  • Genterapi har stort sett konsentrert seg om encellete lidelser som cystisk fibrose, hemofili, muskeldystrofi og sigdcelleanemi. Men de mest vanlige lidelser skyldes variasjoner i mange ulike gener.
    Som nevnt, er genterapi i stor grad eksperimentelt. Imidlertid har genterapi også oppstått en viss grad av suksess. For eksempel i 2007, et sykehus i London vellykket gjennomført genterapi for arvelig netthinnesykdom på en 23 år gammel mann.
    Mye mer studier og eksperimenter er fortsatt nødvendig mot å gjøre genterapi en trygg og effektiv prosedyre dratt nytte av menneskeheten.