Geneterapi: Potensiale, metoder og utfordringer

Gener er arvets enheter – DNA-sekvenser som koder for proteiner (livets hovedarbeidere). Mutasjoner i gener → defekte proteiner → genetiske sykdommer.

Hva er geneterapi?

Innføring av genetisk materiale i syke celler for å rette feilen i genomet. Kan også gi celler nye egenskaper for å bekjempe sykdommer som kreft eller tilbakevendende infeksjoner.

Vanligste tilnærminger

1. Tilføre normalt gen til et tilfeldig sted i genom for å erstatte defekt gen (mest vanlig).
2. Erstatte avvikende gen med normalt via homolog rekombinasjon/DNA-crossover.
3. Reparere defekt gen ved å rette gammel genetisk skade (selektiv revers mutasjon).

Vektorer (leveransesystemer)

Ofte modifiserte virus (retrovirus, adenovirus, adeno-assosiert virus, herpes simplex) som bærer terapeutisk DNA til målceller. Virusets egne sykdomsgener fjernes.

Utfordringer

• Kort levetid på terapeutisk effekt
• Immunrespons mot vektor
• Risiko for at vektorvirus gjenopptar sykdomsevne
• Flergensykdommer er komplekse

Menneskelig geneterapi har stor potensial, men krever forsiktig, langsiktig evaluering. Teknologien utvikler seg raskt.