Vektmiddel (rimonabant) kan lindre symptomene ved skjøre X-syndrom – i lav dose

En musestudie (Nature Medicine, 2013) viser at lavdose rimonabant – et stoff som blokkerer kannabinoid-reseptorer (CB1) – reverserer autism-lignende symptomene ved skjøre X-syndrom: forbedret hukommelse, færre anfall, normalisert smertefølelse.

Bakgrunn: Skjøre X-syndrom

Arvelig forstyrrelse (FMR1-genmutasjon) → manglende FMRP-protein → overaktiv hjernecelledysfunksjon (for mye signaling) → anfall, intellektuell funksjonsnedsettelse, hukommelsesproblemer, smerteufølelse.

Hvorfor rimonabant?

CB1-reseptorer (som cannabis aktiverer) er involvert i hjernecelledysfunksjonen. Blokkering av dem med rimonabant roer ned overaktiviteten.

Resultater på mus

• Bedre prestasjon i hukommelseslabyrint.
• Færre anfall.
• Normalisert smertefølelse.
• Hjernecellene så mer normale ut mikroskopisk.

Viktig: Lav dose, ikke vekt-dose

Rimonabant ble godkjent som slankemiddel (høy dose → "anti-munchies"), men trukket 2009 pga. depresjon/selvmordstanker. I denne studien fungerte lav dose uten disse bivirkningene.

Fremtidig potensial

• Kan gjelde andre autismeformer (lik overaktivitet i hjernen).
• Må vises trygt og effektivt hos mennesker med skjøre X først.
• Genetisk testing kan identifisere respondere (GABA-transportør-gener).

En spennende «repurposing» av et gammelt stoff – men veien til klinisk bruk er fortsatt lang.