Hjem >> Medisin >> Terapeutiske mål | Next Generation Gene Therapy

Terapeutiske mål | Next Generation Gene Therapy

Regeneron og Avalanche Bioteknologi slo et samarbeid om å utvikle neste generasjons genterapiprodukter i oftalmologi.

Under betingelsene i avtalen, Avalanche vil motta en upfront kontant betaling, betingede utbetalinger på opp til $ 640 millioner ved oppnåelse av visse utvikling og regulatoriske milepæler, pluss en royalty på verdensbasis netto salg av samarbeidsprodukter. Samarbeidet dekker opp til åtte forskjellige terapeutiske mål, og Regeneron vil ha eksklusive globale rettigheter for hvert produkt den beveger seg fremover i klinisk utvikling. I tillegg har Avalanche muligheten til å dele i utviklingskostnader og fortjeneste for produkter rettet mot to samarbeids terapeutiske mål valgt av snøskred.

Som en del av avtalen, har Regeneron en tidsbegrenset rett til første forhandlings for enkelte rettigheter til AVA-101, Avalanche genterapi produkt rettet mot vascularPj34 endotelial vekstfaktor (VEGF) som er under utvikling for behandling av våt aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD), ved gjennomføring av pågående fase 2a studie.

"Vi ser frem til muligheten til å samarbeide med Avalanche, en leder innen neste generasjons genterapi teknologier," sa George D. Yancopoulos, MD, Ph.D., Chief Scientific Officer of Regeneron og president i Regeneron Laboratories. "Dette samarbeidet streker forpliktelse Regeneron å investere i potensielt gjennombrudd behandlinger som kan være til nytte pasienter med synstruende sykdommer."

"Vi er glade for å samarbeide med Regeneron å oppdage og utvikle nye genterapi medisiner for alvorlig øyen sykdommer, "sa Thomas W. Chalberg, Ph.D., co-grunnlegger og administrerende direktør i Avalanche Biotechnologies.Nepicastat" samarbeidet vil samle Avalanche roman plattform-teknologi med Regeneron proprietære molekyler og forskning evner, med mål om å skape et ny klasse av neste generasjons biologiske i oftalmologi. Regeneron er en veldig bra partner for sine vitenskapelige ledelse, samt deres produktutvikling evner og kommersialisering track-record ".

Ifølge Harvard Stem Cell Institute studier, et protein kan gjøre sviktende hjerter i aldrende mus ser mer ut som de av unge helse mus, på samme måte forbedrer hjerne og skjelettmuskelfunksjon i aldrende mus.

i to separate papirer gitt tidlig online utgivelsen i dag av tidsskriftet Science-som er publisere papirene kommende fredag, professorer Amy Innsatser, PhD, og ​​Lee Rubin, PhD, fra Harvard avdeling for Stem Cell og regenerativ biologi (HSCRB), rapporterer at injeksjoner av et protein som kalles GDF11, som finnes i mennesker, så vel som mus, forbedret utøve evnen hos mus tilsvar i alderen til det av omtrent en 70 år gammel human, og også forbedret funksjon av det olfaktoriske region av hjernen til de eldre mus-de kunne oppdage lukt som yngre mus gjør.

Rubin, og Innsatser, som også har et laboratorium ved Joslin Diabetes Center, hver sagt, blottet uventede utviklingen, de forventer å ha GDF11 i innledende kliniske studier innen tre til fem år.

Postdoktor LidaKatsimpardi, PhD, er hovedforfatter på Rubin gruppens papir, og postdocsManishaSinha, PhD, og ​​Young Jang, PhD, er de ledende forfatterne på papiret fra Innsatser gruppen.

Begge studiene undersøkte effekten av GDF11 på to måter. Først ved hjelp av det som kalles en parabiotic system, hvor to mus er kirurgisk sluttet og blodet av den yngre mus sirkulerer gjennom den eldre mus. Og andre, ved å injisere de eldre mus med GDF11, som i en tidligere studie av Innsatser og Richard Lee, MD, av Brigham and Women Hospital som også er en forfatter på de to avisene offentliggjøres i dag, viste seg å være tilstrekkelig til å reversere kjennetegn aldring i hjertet.